高水平的低密度脂蛋白 (LDL) 胆固醇会导致心血管疾病和血管堵塞, 使心脏病发作和中风风险大大增加。

他汀类药物是目前控制胆固醇的标准药物，配合以健康的饮食，合理的运动就可以大大降低胆固醇水平，从而降低心脑血管疾病风险。然而，很多病人无法承受高剂量的他汀类药物。除此之外，他汀类药物需要一直服用，不能间断，一旦忘记服用或者服用不够规律，其疗效就会大打折扣。也有一些病患，即使使用了最大剂量的他汀类药物，胆固醇水平依然居高不下。

现如今，2 期试验已经证实 inclisiran 降低胆固醇的安全有效性，既可以单独使用，也可以结合他汀类药物。

在此次试验中，研究人员随机挑选了 479 名胆固醇高的病患，他们是潜在心脑血管疾病的高危人群。在这些参与者之中，已经有 79% 的患者服用他汀类药物，其他 31% 的患者服用依泽替米贝。这写参与者们分别来自美国，加拿大，荷兰和英国，他们中的任何人都没有使用单克隆抗体来降胆固醇。

研究人员通过皮下注射的方式为参与者注入不同剂量的 inclisiran，有的进行 inclisiran 单一治疗，有的则配以安慰剂。为期八个月观察胆固醇变化水平以及其副作用。

结果发现，在接受 inclisiran 单一治疗的一个月之后，参与者的低密度胆固醇水平就下降了 51%。

使用两剂量分别 300mg 的一组参与者，六个月之后，低密度胆固醇降低 53%，在为期八个月的观察中，无论那组参与者，胆固醇水平一直保持良好，没有其他的副作用。

在进一步的研究中，研究人员将继续跟进参与者 4 个月，进行一年的总跟进。此次研究在华盛顿召开的在美国心脏病学会的第 66 届年度科学会议上提出。

研究人员表示：“作者说结果显示药物可以在两个星期之内，迅速降低胆固醇水平，并在接下来的一年之内继续有效。因此，接下来我们将扩展研究，首先扩展时长，继而解释长期有效控制胆固醇水平是否可以有效减少心脏病和中风的风险。我们迫切希望进一步的研究成果可以早日把这一药物用于临床，改善病人的健康状况。”